罕见病基因制剂：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良的基因制剂

刻（allo-HSCT）或救援细胞给药、在2在短期内无国法退出新或失去随访的伤寒症分之一。6项MFD是常见于CALD的比较严重残疾，被显然对伤寒症独立独立自主生活的并能不良影响最深远：丧失沟通并能、皮质性眼盲、需要胃管喂食、全身失禁、单车依靠以及实质上丧失独立自主活动并能。

在ALD-102研究工作之中，90.6%（29/32）的伤寒症在第24个同年时达到了无主要新功能障碍（MFD）生存终点。如前所述，2名伤寒症根据研究工作者的判断退出新ALD-102研究工作，另外一名伤寒症在研究工作早期漫长了慢速的传染伤寒重大突破，引发MFD和随后的死亡。所有完毕ALD-102研究工作的伤寒症均扩展到在此之后研究工作LTF-304。之中位随访时间为3.5年（42.3个同年；13.4,83.7）。

诊疗之中观察到的Skysona的不良反应包括骨髓增生显现出新异常症候群、伤寒致癌性肾炎、全血细胞缩减和呕吐。在诊疗研究工作（ALD-102/LTF-304和ALD-104）之中不感兴趣Skysona的55名伤寒症之中，无国法关于复刻物炎寄主伤寒（GVHD）、复刻物失败或排斥、复刻具体死亡或复制活性慢伤寒毒的分析报告。

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